46 дней, 17 часов, 4 минуты

До всемирного дня диабета!

Генная терапия в лечении диабета

 

Диабет 1 типа является хроническим аутоиммунным заболеванием, при котором иммунная система ошибочно атакует бета-клетки поджелудочной железы, которые вырабатывают инсулин. Это приводит к повышению уровня глюкозы в крови.

Со временем диабет может в значительной степени влиять на жизненно важные органы, вызывая заболевания сосудов и сердца, повреждения нервов, почек, глаз, кожи и ступней, а также стать причиной осложненной беременности. 

Исследователи в области изучения диабета 1 типа стремились найти лечение, которое бы препятствовало разрушению, а также дало возможность восстанавливать нормальную функцию бета-клеток, которые, в свою очередь, вырабатывали инсулин, отвечающий за транспорт глюкозы в ткани.

Препятствием на пути этого решения является то, что новые замещенные бета-клетки также будут разрушаться иммунной системой, как и собственные.

Ученые предположили, что похожий вид клеток можно запрограммировать на продукцию инсулина, при этом такие клетки будут отличаться от бета-клеток настолько, что иммунная система не сможет распознать и разрушить их.

Перепрограммированные альфа-клетки

Группа ученых сгенерировала вектор на базе адено-ассоциированного вируса, который доставляет в поджелудочную мыши два белка – Pdx1 и MafA. Эти белки стимулируют рост, созревание и работу бета-клеток и могут трансформировать альфа-клетки в инсулин-продуцирующие бета-клетки.

Альфа-клетки – идеальные кандидаты на перепрограммирование. Их много, они похожи на бета-клетки и располагаются в поджелудочной железе – все это способствует процессу перепрограммирования.

Оценка трансформированных альфа-клеток показала почти полное клеточное перепрограммирование в бета-клетки.

Исследование на мышах показало восстановление уровня глюкозы в крови через 4 месяца после генной терапии.

Также ученые обнаружили, что белки Pdx1 и MafA превращают альфа-клетки человека в бета-клетки in vitro (в лабораторных условиях).

Генная терапия позволила создать новые инсулин-продуцирующие клетки, относительно стойкие к аутоиммунной атаке. Они отличаются от бета-клеток тем, что не распознаются иммунной системой, при этом выполняют функцию выработки инсулина.

В настоящее время разрабатывается возможность генной терапии человека.

Сейчас идет исследование метода на низших приматах. Если оно пройдет успешно, речь пойдет о том, чтобы использовать его для лечения людей с диабетом. Важным является тот факт, что данное исследование показало возможность лечения аутоиммунного диабета, которое способно восстанавливать уровень глюкозы без иммуносупрессии.