Генная терапия восстанавливает функции бета-клеток и лечит диабет 1 типа

Основная цель лечения диабета — сохранение и восстановление бета-клеток, которые повышают уровень инсулина.

Но у пациентов с диабетом 1 типа бета-клеточная заместительная терапия обречена на провал, потому что новые клетки могут стать жертвами аутоиммунитета (потеря толерантности организма по отношению к собственным клеткам), как это уже произошло ранее с естественными бета-клетками. Решить проблему можно только так перепрограммировав другие типы клеток в функциональные бета-подобные клетки, чтобы они не распознавались иммунной системой.

Ученые из Университета Питтсбургской школы медицины разработали аденоассоциированный вирус AAV для доставки белков Pdx1 и MafA к поджелудочной железе мышей. Эти белки поддерживают созревание, пролиферацию и функциональность клеток типа В. Для создания самих β-клеток ученые использовали α-клетки поджелудочной железы. Новые бета-клетки оказались относительно устойчивы к аутоиммунной атаке и выполняли те же функции, что и настоящие В-клетки.

Такой подход позволил восстановить нормальные уровни глюкозы в крови у мышей с диабетом, но только на четыре месяца — диабетическое состояние неизбежно возвращалось. Согласно некоторым исследованиям, многие процессы в организме мышей происходят быстрее, чем у людей. Поэтому четырехмесячный результат у грызунов может быть равен нескольким годам для людей.

В настоящее время исследователи проверяют, как действует новая терапия на приматов. Если ее эффективность подтвердится, ученые начнут работу с FDA для получения разрешения на использование вирусной генной терапии у пациентов с диабетом.